2026JPM焦點(diǎn)系列|堯景創(chuàng)新再進(jìn)一程,正式發(fā)布Kardia Shuttle?小核酸心臟靶向遞送平臺(tái)技術(shù)
2026-01-15
2026年1月12日,美國(guó)舊金山——第44屆摩根大通醫(yī)療健康年會(huì)(J.P. Morgan Healthcare Conference,下稱(chēng)“JPM大會(huì)”)盛大啟幕。熱景生物參股企業(yè)北京堯景基因技術(shù)有限公司(下稱(chēng)“堯景基因”)受邀參會(huì),并于同期舉辦的“2026中國(guó)FIC創(chuàng)新與合作峰會(huì)”上發(fā)表“The Rising Power of China in RNAi Therapeutics”主題演講,系統(tǒng)闡述了中國(guó)在小核酸治療領(lǐng)域的發(fā)展態(tài)勢(shì)、產(chǎn)業(yè)優(yōu)勢(shì)與全球機(jī)遇,并正式發(fā)布自主研發(fā)的Kardia Shuttle?小核酸心臟靶向遞送平臺(tái)技術(shù),引發(fā)全球行業(yè)高度關(guān)注。
JPM大會(huì)是全球生物醫(yī)藥創(chuàng)新的風(fēng)向標(biāo),此次平臺(tái)發(fā)布既是堯景基因技術(shù)實(shí)力的集中展現(xiàn),也是中國(guó)小核酸創(chuàng)新力量走向全球的重要一步。當(dāng)前小核酸藥物肝外遞送已成為產(chǎn)業(yè)競(jìng)爭(zhēng)的新前沿,而心臟靶向領(lǐng)域仍處于全球空白狀態(tài),Kardia Shuttle?平臺(tái)的推出,不僅為堯景基因構(gòu)建了核心技術(shù)壁壘,更有望推動(dòng)我國(guó)在小核酸遞送領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)從“跟跑”到“領(lǐng)跑”的跨越。
小核酸藥物作為第三代治療性藥物,憑借其高特異性、長(zhǎng)效性及可靶向傳統(tǒng)“不可成藥”靶點(diǎn)等優(yōu)勢(shì),正成為全球新藥研發(fā)的重要方向。目前全球已獲批的siRNA藥物均集中于肝臟靶向,肝外遞送尤其是心臟靶向仍是行業(yè)亟待突破的技術(shù)瓶頸。中國(guó)已成為全球小核酸藥物研發(fā)領(lǐng)域第二大市場(chǎng),在研管線(xiàn)數(shù)量與突破性療法認(rèn)定位居全球前列,正從“跟隨者”向“引領(lǐng)者”角色加速轉(zhuǎn)變。
中國(guó)小核酸產(chǎn)業(yè)的崛起得益于多重優(yōu)勢(shì):一是持續(xù)的政策支持與資本投入,推動(dòng)形成了從早期研發(fā)到臨床生產(chǎn)的完整產(chǎn)業(yè)鏈;二是擁有一批專(zhuān)注技術(shù)創(chuàng)新、具備全球視野的生物科技公司,在遞送技術(shù)、靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)等關(guān)鍵環(huán)節(jié)實(shí)現(xiàn)自主突破;三是龐大的臨床需求與患者群體,為創(chuàng)新藥研發(fā)提供了豐富的應(yīng)用場(chǎng)景與數(shù)據(jù)支撐。此外,中國(guó)企業(yè)在授權(quán)合作(out-licensing)方面日益活躍,已成為全球核酸藥物領(lǐng)域重要的技術(shù)輸出與合作伙伴,推動(dòng)了全球研發(fā)資源的優(yōu)化配置與創(chuàng)新進(jìn)程。
在此背景下,堯景基因聚焦于心臟這一關(guān)鍵肝外靶向領(lǐng)域,成功開(kāi)發(fā)出Kardia Shuttle?平臺(tái)。該平臺(tái)依托TA-SEEK? AI大模型發(fā)掘出全球首個(gè)在心肌細(xì)胞膜表面特異性高表達(dá)的靶點(diǎn),實(shí)現(xiàn)siRNA、ASO等多種藥物向心臟組織的精準(zhǔn)定向遞送。臨床前研究表明,其靶向性、活性及持久性均優(yōu)于或可比肩當(dāng)前肝靶向標(biāo)桿技術(shù)GalNAc,且已完成從小鼠到大動(dòng)物的藥效驗(yàn)證,標(biāo)志著心臟靶向siRNA治療邁入實(shí)質(zhì)階段。
堯景基因憑借該平臺(tái),不僅填補(bǔ)了全球心臟靶向siRNA治療的空白,也展現(xiàn)了中國(guó)創(chuàng)新藥企在前沿技術(shù)領(lǐng)域的攻堅(jiān)能力與全球化競(jìng)爭(zhēng)力。公司已構(gòu)建完整開(kāi)發(fā)體系,首款心臟靶向候選藥物已進(jìn)入關(guān)鍵開(kāi)發(fā)階段。
國(guó)際化合作是推動(dòng)全球創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的重要引擎。通過(guò)技術(shù)授權(quán)、共同開(kāi)發(fā)、市場(chǎng)準(zhǔn)入等多維合作,中國(guó)創(chuàng)新藥企能夠加速研發(fā)進(jìn)程、降低全球開(kāi)發(fā)成本,并為全球患者帶來(lái)更多可及的治療選擇。堯景基因此次在JPM大會(huì)的亮相,正是中國(guó)創(chuàng)新力量融入全球研發(fā)體系、參與國(guó)際競(jìng)爭(zhēng)與合作的生動(dòng)體現(xiàn)。
未來(lái),堯景基因?qū)⒊掷m(xù)深化以Kardia Shuttle?為代表的創(chuàng)新平臺(tái)開(kāi)發(fā),拓展更多心臟相關(guān)適應(yīng)癥,并通過(guò)開(kāi)放合作,加速臨床轉(zhuǎn)化,為全球心血管疾病患者提供更精準(zhǔn)、長(zhǎng)效的治療方案,助力中國(guó)在全球小核酸創(chuàng)新浪潮中贏得領(lǐng)先地位。